Aproximativ 3,5 milioane de americani suferă de tulburare de spectru autist (ASD). Fiecare dintre ei cheltuie 2,4 milioane de dolari pe costurile tratamentului pe parcursul vieții.
Prin urmare, oamenii de știință fac tot posibilul pentru a găsi un remediu sau un tratament care ar fi de ajutor. Cercetările lui Robert Naviaux au încercat să găsească răspunsuri la modul și dacă simptomele autismului pot fi inversate.
Potrivit Centrelor SUA pentru Controlul și Prevenirea Bolilor, 1 din 68 de copii suferă de o tulburare a spectrului autismului. Statisticile susțin că TSA afectează băieții de 4 ori mai des decât fetele.
Dr. Wendy Roberts, director medical al serviciilor integrate pentru autism și tulburări de neurodezvoltare, spune că în prezent nu există un singur medicament aprobat care să trateze principalele simptome ale autismului.
"De obicei, folosim aceleași medicamente care sunt utilizate pentru tratarea tulburărilor precum anxietatea sau neatenția, așa că dacă am putea găsi un medicament care ar putea ajuta un număr mare de copii și tineri cu autism, ar fi uimitor."
Un profesor de medicină, pediatrie și patologie la Școala de Medicină din San Diego din SUA a sugerat un medicament care ar putea ajuta copiii cu TSA.
Robert Naviaux a studiat suramin și ASD
Robert Naviaux, MD, dr., Codirector al Centrului pentru Boli Mitocondriale și Metabolice de la Școala de Medicină UC San Diego, a realizat un studiu în 2017 cu colegii săi pentru a testa un medicament de 100 de ani la copiii cu TSA suramin.
Acest studiu a început ca un studiu de siguranță dublu-orb, controlat cu placebo, la 10 băieți cu TSA cu vârsta cuprinsă între 5 și 14 ani.
Jumătate dintre ei au primit o infuzie de suramină, un medicament care a fost dezvoltat încă din 1916 pentru a trata boala somnului și onchocerciaza (orbirea râului - o boală parazitară răspândită de foliculii de păr din Africa, de exemplu). Ceilalți 5 băieți au primit un placebo.
Copiii cu TSA au pronunțat primele propoziții după perfuzia cu suramină
Rezultatele acestei cercetări au fost remarcabile. Toți cei cinci băieți cărora li s-a administrat perfuzia cu suramină au prezentat îmbunătățiri în termeni lingvistici și sociali, într-un comportament limitat și repetitiv și capacitatea de a face față situațiilor problematice.
Un progres deosebit a fost observat în mod specific la doi dintre cei 5 copii cărora li s-a administrat perfuzia cu suramină.
Naviaux a spus: „În studiu, am avut 4 copii care nu vorbeau, doi aveau 6 ani și doi aveau 14 ani. Copiii de 6 și 14 ani care au primit suramin au spus primele propoziții din viața lor în decurs de o săptămână de la perfuzie. Acest lucru nu s-a întâmplat la niciunul dintre copiii care au primit un placebo. "
Această constatare a fost observată de părinții copiilor care au trebuit să înregistreze orice simptome de simptome care ar dura cel puțin o săptămână în timpul CGI de 6 săptămâni.
Pe lângă pronunțarea primelor sale propoziții, starea băiatului de 14 ani s-a îmbunătățit semnificativ după administrarea suraminului. Un părinte a spus: „În decurs de o oră de la perfuzie, a început să facă contact vizual mai frecvent cu medicul și asistentele din cameră.
Uneori părea mai liniștit, alteori dădea mai multă emoție. El s-a arătat interesat să se joace de-a v-ați ascunde cu fratele său de 16 ani.
Nimic de acest fel nu s-a întâmplat vreodată și nu am văzut astfel de schimbări în comunicarea verbală, interacțiunea socială și interesul pentru terapia cu suramină. Fiul nostru a făcut trei ani de progrese în șase săptămâni. ”
Din păcate, efectele suraminelor au fost doar temporare. Ameliorarea observată a funcției cognitive și a comportamentului odată cu expirarea dozei de suramină a dispărut. Cu toate acestea, pentru începutul testării, acesta a fost un rezultat remarcabil și dovezi că suramina poate funcționa la un anumit nivel.
Ce este tulburarea spectrului autist (ASD)?
Tulburarea din spectrul autist este caracterizată de o serie de tulburări de dezvoltare, cum ar fi dificultăți de comunicare și limbaj, comportament repetitiv și incapacitate de socializare.
Începe în copilărie și continuă până în adolescență și la maturitate, cu simptome care apar în primii 5 ani de viață.
Nivelul funcționalității intelectuale este extrem de divers, de la daune profunde la niveluri peste standard. ASD poate fi însoțit de alte simptome, cum ar fi epilepsia, depresia, anxietatea și tulburarea de hiperactivitate cu deficit de atenție (ADHD).
Incidența autismului la copii în Statele Unite a crescut dramatic începând cu anul 2000 de la 1 din 150 de copii la 1 din 68 de copii. Potrivit Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), explicațiile posibile includ informații mai bune, extinderea criteriilor de diagnostic, instrumente de diagnostic mai bune și raportarea mai consecventă a bolii.
Ce înseamnă acest rezultat pentru familiile afectate de autism?
Cercetarea lui Naviaux a fost efectuată pe un eșantion mic și este esențial ca suramina să fie testată într-o măsură mai mare și într-un grup mai divers de persoane cu TSA pentru a confirma efectele acesteia din cercetările anterioare.
Naviaux subliniază că rezultatele studiului pot fi greșite, deoarece eșantionul de testare a fost extrem de mic sau, așa cum spune el, poate „intră în renașterea dezvoltării medicamentelor - chiar și un medicament precum Suramin ar putea oferi o speranță pentru îmbunătățirea vieții viitoare a multor copii. ".
Trebuie remarcat faptul că suramina nu este un medicament aprobat pentru tratamentul autismului. Nu este disponibil comercial și poate reprezenta o amenințare gravă pentru pacient dacă nu este administrat la doza corectă și în conformitate cu programul și dacă toxicitatea și nivelul său în organism nu sunt monitorizate.
Cât va dura medicii și oamenii de știință să afle care este impactul real al acestei descoperiri?
Constatările cercetării sunt relativ noi și, potrivit Naviaux, acest studiu a fost foarte costisitor. „Nu am avut fonduri suficiente pentru a face un studiu mai amplu.
Nici fondurile pe care le aveam la dispoziție nu erau suficiente, deoarece costurile au crescut; pentru a finaliza studiul, am datorat 500.000 de dolari. ”
Cu toate acestea, cercetătorii rămân optimiști și consideră că aceste constatări inițiale vor duce la studii ulterioare.
Naviaux spune: „În următorii 5 ani, planificăm 5 studii suplimentare pentru a aduna toate datele necesare FDA pentru a decide dacă aprobăm suraminele pentru tratamentul autismului”.
Între timp, însă, oamenii sunt puternic avertizați împotriva utilizării neautorizate a suraminelor.